"Vivere bene con la talassemia", dal Policlinico una guida per i pazienti

In Italia le persone affette da talassemia ci sono circa 7mila. Solo in Puglia, i pazienti thalassemici sono circa 800: nel 13,8% dei casi si tratta di pazienti pediatrici e fra loro ben l'8% ha meno di 10 anni. La talassemia è una delle malattie genetiche più comuni in tutto il mondo, ma questo non deve far dimenticare che si tratta di una malattia rara, su cui è importante continuare a fare ricerca per individuare terapie che possano migliorare la vita dei pazienti. E proprio con l'obiettivo di far conoscere meglio la talassemia e le cure attualmente a disposizione nasce la guida "Vivere bene con la talassemia", realizzata dalla Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi Onlus e dal Policlinico di Bari all'interno del progetto internazionale DEEP, promosso dalla Commissione Europea. L'iniziativa è stata presentata ieri nell'aula Federico Vecchio della clinica Pediatrica del Policlinico.

«La talassemia è tra le più comuni malattie genetiche in tutto il mondo – ha sottolineato la Prof.ssa Adriana Ceci, Presidente della Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi – e questo a volte ci fa dimenticare che stiamo parlando di una malattia rara. Oggi, grazie alle trasfusioni di sangue e alla terapia chelante necessaria per rimuovere l’accumulo di ferro negli organi, la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti thalassemici sono notevolmente migliorate. Inoltre, è possibile tenere sotto controllo i livelli di ferro nel fegato e nel cuore con una semplice risonanza magnetica, evitando così biopsie epatiche e cardiache. Gli strumenti a disposizione dei medici oggi sono maggiori e, spesso, è la difficoltà dei pazienti a seguire terapie farmacologiche a rallentare i risultati terapeutici. La guida per i pazienti Vivere bene con la Talassemia che presentiamo oggi nasce proprio da qui. Dalla necessità di creare uno strumento di supporto per le famiglie e i pazienti thalassemici per conoscere meglio la malattia e le soluzioni terapeutiche a disposizione dei malati – prosegue –. La guida è nata partendo dall’ascolto delle associazioni e dei pazienti, perché a loro è destinata. E tengo a sottolineare che è uno strumento aperto a nuove sollecitazioni e necessità dei nostri utenti. La distribuiremo a tutti i pazienti thalassemici in Italia, alle associazioni e alle unità ospedaliere che si occupano della cura della talassemia».

«Il progetto DEEP, in cui rientra la guida per i pazienti per i pazienti Vivere bene con la Talassemia, è un network di ricerca finanziato dalla Comunità Europea. L’obiettivo è quello di svolgere studi clinici destinati a integrare le informazioni attualmente esistenti sull’uso del farmaco deferiprone per poterlo utilizzare nei pazienti pediatrici, utilizzando la nuova formulazione orale – spiega il Dott. Bonifazi, project manager del progetto –. Il deferiprone è un farmaco chelante del ferro che serve ad eliminare gli accumuli di ferro che si formano nei pazienti affetti da alcune malattie rare. Alla conclusione del progetto, attraverso la conduzione di tre studi clinici, DEEP fornirà i dati di farmacocinetica, sicurezza/efficacia comparativa e sicurezza a lungo termine da includere in un RCP (riassunto delle caratteristiche prodotto n.d.r.) associato a una nuova formulazione testata appositamente per i bambini».

«L'assistenza clinica deve abbinarsi alla ricerca» ha detto il dottor Giovanni Carlo Del Vecchio, dirigente medico referente CIR «Anemie ereditarie nel bambino» U.O. Pediatria «F. Vecchio» del Policlinico di Bari «anche se - ha proseguito - è vero che in fase pediatrica l'industria farmaceutica non ha molto interesse a sperimentare e per questo è importante che i progetti siano finanziati nelle strutture pubbliche. Non bisogna dimenticare poi l'importanza di partcipare alle ricerche da parte dei pazienti e di tutti coloro che ne hanno la possibilità che è la forma più alta di espressione di solidarietà e vicinanza ai malati».

«L'attenzione più alta - sostiene la dott.ssa Anna Pietrapertosa, dell'U.O. Ematologia con Trapianto - va riservata al pediatra che è il medico del futuro. La talassemia è una malattia ereditaria e per questo il lavoro sui piccoli e nella ricerca sono fondamentali».

Intervenuto alla conferenza anche M., papà di un piccolo paziente di due anni, il primo a sottoporsi alla sperimentazione DEEP in Puglia. «Noi abbiamo saputo dopo la nascita che il nostro bimbo aveva la talassemia e per questo siamo molto sensibili al tema e riteniamo che la conoscenza su cosa comporta avere un bimbo talassemico e come convivere con la talassemia vada assolutamente diffusa. Per questo siamo grati al centro di bari che ci ha accompagnato e ci sta accompagnando passo dopo passo aiutandoci in un percorso non sempre facile da affrontare».

Per il D.G. del Policlinico di Bari, Vitangelo Dattoli «riuscire a lavorare nel campo della ricerca grazie a finanziamenti comunitari non è molto frequente. Eppure il Policlinico ha 3 progetti comunitari e il DEEP è il primo con durata pluriennale, rappresentando un patrimonio stabile sulla ricerca farmacologica per il Policlinico stesso. La talassemia - ha proseguito Dattoli - oggi consente una vita più normale grazie ai trial clinici e alla ricerca anche in campo pediatrico. Sento quindi di dover ringraziare la Fondazione Benzi e tutti i partner del progetto DEEP per aver scelto di collaborare con la nostra azienda».

A chiudere gli interventi ci ha pensato la dott.ssa Angela Iacono, presidente nazionale Fondazione Giambrone per la guarigione della Thalassemia, nata dalla volontà di tutta la comunità thalassemica, e in particolare con l'intervento di 7 genitori, proprio «con l’obiettivo di finanziare la ricerca per passare dall'utopia alla speranza e poi dalla speranza alla guarigione, che è quello che si sta raggiungendo oggi. La fortuna della fondazione - ha proseguito la Iacono - è stata incontrare la prof.ssa Ceci che ha sposato la nostra battaglia e ci ha aiutato a far riconoscere il deferiprone come
farmaco oggi riconosciuto salvavita».