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Martedì, 24 Maggio 2022
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Bimba di 23 settimane affetta da Sma: somministrata terapia genica all'ospedale Giovanni XXIII di Bari

Alla piccola, nei giorni scorsi, era stato sottoposto a uno screening neonatale che ha permesso di scoprire precocemente la malattia. Si tratta della somministrazione, per la prima volta in Italia, del farmaco Zolgensma a un paziente pre-sintomatico

E' stata somminstrata in Puglia, per la prima volta, la terapia genica a una bambina di appena 23 giorni affetta da Sma, l'atrofia muscolare spinale. La piccola, nei giorni scorsi, era stato sottoposto a uno screening neonatale che ha permesso di scoprire precocemente la malattia. Si tratta della somministrazione, per la prima volta in Italia, del farmaco Zolgensma a un paziente pre-sintomatico: la neonata non ha sviluppato alcun sintomo della malattia neurodegenerativa che spesso diventa letale nei primi due anni di vita. La diagnosi precoce di Sma, infatti, è arrivata due settimane fa grazie allo screening neonatale reso obbligatorio dalla Regione Puglia in tutti i 26 punti nascita a partire dallo scorso 6 dicembre. La somministrazione, spiega il consigliere regionale Pd Fabiano Amati in un post sui social, è avvenuta nel reparto di neuropsichiatria infantile dell’ospedale pediatrico Giovanni XXIII di Bari.

"Attraverso lo screening neonatale, introdotto per la prima volta in Italia dalla Regione Puglia, siamo in grado di intervenire con tempestività somministrando una terapia precoce capace di bloccare la patologia prima che vi sia degenerazione – spiega il dottor Delio Gagliardi, dirigente medico della Neurologia pediatrica dell’ospedale Giovanni XXIII – In questo stadio, infatti, la malattia non si è ancora manifestata ma è solo una potenzialità". "Lo screening neonatale rappresenta un fondamentale strumento di prevenzione e riveste un’importanza fondamentale per la salute e la crescita dei piccoli perché può cambiare il destino della vita dei pazienti. Agli operatori sanitari dell’ospedale pediatrico va un grande ringraziamento per l’impegno, la professionalità e l’umanità" commenta il direttore generale del Policlinico di Bari, Giovanni Migliore.

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