Il presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, "ha messo a disposizione il farmaco Zolgensma per la somministrazione ai due bambini pugliesi" affetti da Sma, tra cui il piccolo Paolo, residente in provincia di Bari. La decisione, è spiegato in una nota, è stata assunto "all’esito della riunione che si è svolta oggi alle ore 17 con gli uffici regionali competenti ", "nonostante la commissione medica competente abbia espresso parere contrario alla somministrazione a causa di un rapporto negativo tra rischio per la salute a causa della somministrazione e vantaggio terapeutico atteso".

"La decisione del presidente - è spiegato ancora - si fonda sulla assunzione di responsabilità piena da parte dei genitori in margine ad eventuali danni che possano conseguire ai piccoli pazienti a causa della somministrazione del suddetto farmaco. Tale assunzione di responsabilità era stata analogamente richiesta dai medici americani, con i quali le famiglie erano entrate in contatto, e che hanno partecipato alle riunioni con la commissione medica italiana". 

La richiesta di autorizzazione alla somministrazione (in Italia)

Il presidente della Regione ha quindi "immediatamente comunicato ai medici curanti dei bambini in Italia, al Ministero della Salute e all’Aifa la propria decisione di mettere a disposizione il farmaco anche in via sperimentale o compassionevole, richiedendo ai medici curanti la prevista prescrizione medica, all’Aifa l’autorizzazione all’utilizzo del farmaco oltre i limiti dell’attuale autorizzazione ordinaria e al ministero della salute di esprimersi sulla vicenda". "La somministrazione del farmaco messo a disposizione dal presidente della Regione Puglia potrà aver luogo - è specificato nella nota - solo a condizione che i medici curanti prescrivano il farmaco e che Aifa e Ministero della Salute autorizzino la somministrazione sperimentale o compassionevole".

Stop alla cura a Boston: "Somministrazione all'estero non autorizzabile"

Nella nota, inoltre, "si chiarisce ulteriormente che il sistema sanitario nazionale e la Regione Puglia non possono invece analogamente finanziare la somministrazione del farmaco all’estero senza prescrizione medica e sulla base della sola assunzione di responsabilità da parte dei genitori. La somministrazione all’estero non è comunque autorizzabile essendo il farmaco gratuitamente disponibile in Italia e sussistendo nel nostro Paese la capacità sanitaria di somministrarlo e di gestirne eventuali effetti indesiderati".