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Terapia genica per la Sma, niente farmaco per i bimbi con tracheostomia e peg: "No di Aifa in Italia, ma in altri Paesi non è così"

A sollevare la questione, in seguito ad un'audizione in III commissione Sanità, è il consigliere regionale Fabiano Amati: "La gioia è durata poco. Serve mobilitazione politica per allineare italiana a regolamentazione europea"

"La gioia è durata poco. In Italia non è purtroppo possibile somministrare Zolgensma in bimbi con tracheo o peg. Lo impedisce il regolamento AIFA, a differenza di altri Paesi stranieri. Si mobilitino tutti i parlamentari, perché dobbiamo essere europei in larga parte e cittadini del mondo in tutto".

A parlare è il consigliere regionale Fabiano Amati, presidente della Commissione regionale bilancio e programmazione, commentando l’audizione odierna in III Commissione dei medici del Policlinico, Giovanni XXIII e IRCCS Medea, per verificare le condizioni di prescrizione e somministrazione della terapia genica nei centri pugliesi. Nei giorni scorsi, infatti, l'Aifa ha dato il via libera alla rimborsabilità del Zolgensma per i bimbi fino ai 13,5 chili di peso. Ma in Italia - come emerso dall'audizione - è contemplata una limitazione che in altri Paesi non sarebbe presente.

"Limitazione presente solo in Italia: serve mobilitazione politica"

"Questa mattina in Commissione sanità, con onestà e chiarezza - prosegue Amati - i medici pugliesi impegnati nel trattamento della SMA ci hanno riferito che i bimbi sino a 13,5 kg di peso corporeo non potranno ottenere la prescrizione della terapia genica, qualora supportati da assistenza respiratoria o alimentazione assistita. Lo stabiliscono i protocolli operativi di AIFA. E questo ci ha fatto ripiombare nell’incubo che pensavamo di esserci posti alle spalle". "Ma il vero dramma di questo impedimento - sottolinea il consigliere - consiste nel fatto che in altri Paesi stranieri non c’è questa limitazione, per cui si ripropone l’argomento della cura all’estero, sulla base di un protocollo terapeutico redatto da un centro di alta specializzazione, con tutti i profili di complessità amministrativa. A questo punto spero solo che si riesca a creare una grande mobilitazione politica, guidata dai parlamentari nazionali, in grado di esercitare forti iniziative d’indirizzo per allineare la regolamentazione italiana a quella dell’Agenzia europea dei farmaci e degli enti regolatori dei Paesi occidentali. Non possiamo far pagare tutto il conto salatissimo della malattia alle famiglie, considerato che la parte più importante di questo dramma consiste proprio nel possesso delle tecniche di diagnosi precoce e nella lentezza burocratica nell’utilizzarle". 

Gli studi clinici di Zolgensma

Come spiegato sul sito  dell'associazione 'Famiglie Sma' a proposito del programma di sviluppo clinico di Zolgensma, "sono esclusi dal trattamento pazienti in presenza di: Tracheostomia; Supporto ventilatorio permanente (≥16 ore al giorno per ≥14 giorni consecutivi in assenza di malattia acuta o in fase perioperatoria); pazienti con segni di aspirazione/incapacità di tollerare liquidi non addensati con conseguente perdita totale (100%) della capacità di deglutizione (eventualmente valutata con esame videofluoroscopico)". "Gli studi clinici di Zolgensma - si legge ancora sul sito - hanno previsto dei criteri di esclusione della popolazione di pazienti che sono stati anche presi in considerazioni durante le discussioni con il comitato tecnico scientifico di AIFA e confronto con la comunità scientifica. La limitazione esclude dal trattamento una popolazione di pazienti le cui condizioni cliniche di base riflettono uno stato della SMA molto avanzato (indicativo di una perdita di motoneuroni irreversibile e sostanziale) per il quale il non ci sarebbero benefici clinici attesi del trattamento con Zolgensma".

L'amarezza delle famiglie

La notizia del via libera alla rimborsabilità del farmaco aveva ridato speranza anche a tante famiglie pugliesi, che nei mesi scorsi, anche con le raccolte fondi lanciate con l'obiettivo di riusciure ad accedere autonomamente alla terapia, hanno contribuito a sensibilizzare l'opinione pubblica sul tema. Per alcune di loro, però, la scoperta del limite imposto da Aifa è stato una doccia fredda. Come quella del piccolo Paolo, 17 mesi, residente nel Barese: "Il nostro cuore si è spezzato esattamente come il giorno in cui abbiamo saputo della malattia del nostro piccolo eroe - scrivono i suo genitori sulla pagina Fb attraverso cui avevano lanciato l'appello -  Dobbiamo dirvi che l’Aifa ha deciso che in Italia Paolo non può avere una possibilità. Hanno scelto di mettere come criterio limite per la somministrazione il possedere una tracheostomia, quindi qui in Italia tutti i bambini che hanno una tracheo, come Paolo , sono tagliati fuori dalla terapia genica. Per loro Paolo non potrà mai sperare di avere un futuro migliore.  Siamo spiazzati ed entrati come in un tunnel nero senza via d’uscita, Paolo ha 17 mesi non ha più tempo per aspettare! Avevamo fermato la raccolta fondi convinti che finalmente avrebbero aiutato nostro figlio, ma questo purtroppo era solo un sogno". "Vogliamo sottolineare - aggiungono - che all’estero i bambini con la tracheo ricevono Zolgensma tranquillamente, abbiamo visto video / foto e parlato con genitori che hanno avuto risultati pazzeschi per i loro figli ma qui a quanto pare Paolo non è importante e a lui questa possibilità viene negata, senza nessun’altra scelta".

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