Paolo e la Sma, la Regione contatterà l'ospedale di Boston per trovare una soluzione. La mamma: "Così perdiamo tempo"

“Temiamo sia stato l’ennesimo incontro interlocutorio, ma il tempo stringe, entro settembre la questione va risolta”. Francesca Molinari è la mamma di Paolo Scavo. Il bimbo di Valenzano è affetto da Sma di tipo 1. La famiglia si sta adoperando per raccogliere i 2 milioni di euro necessari per somministrargli la terapia genica, col farmaco Zolgensma, all’ospedale pediatrico di Boston. Per questo giovedì 16 giugno responsabili regionali e il consigliere Fabiano Amati hanno provato a trovare una soluzione, innanzitutto mettendo in contatto i responsabili regionali con il Boston Children’s Hospital. Lì sono sicuri che, nonostante la tracheotomia, la terapia possa portare a buoni risultati. Per i parametri dell’Agenzia italiana per il farmaco (Aifa), invece, Paolo non può ricevere la terapia, i rischi sarebbero superiori ai benefici. “Ci avevano chiesto un parere di un medico straniero, il responsabile dell’ospedale di Boston - insiste Molinari – ce l’ha dato, ora ci dicono che è necessario l’assenso di un medico italiano, ma nessun dottore italiano darebbe il consenso in presenza di quei protocolli. Queste riunioni rischiano di farci perdere solo tempo”.

D’altro canto, Fabiano Amati e Mauro Vizzino, rispettivamente presidenti delle commissioni regionali Bilancio e Sanità, sono convinti che una soluzione si possa trovare, non solo per Paolo, anche per Marco, un bimbo di Foggia nella stessa condizione. “Metteremo subito in contatto il Boston Children’s Hospital  e la Regione Puglia – dichiarano -, per chiarire i contenuti di un’eventuale presentazione di un protocollo terapeutico, necessario per dichiarare l’idoneità di Paolo e Marco, due bimbi pugliesi colpiti da Sma1, a ricevere la somministrazione all’estero della terapia genica Zolgensma. Nella materia sanitaria le amministrazioni pubbliche non hanno il ruolo della giuria ma di complici che si pongono a fianco dei cittadini e in particolare di quelli più deboli”.

I due consiglieri regionali, poi, aggiungono. “Ci sono tre bimbi pugliesi che sperano di ottenere la terapia genica Zolgensma – fanno sapere - all’estero, considerato che le regole di somministrazione italiane non consentono tale somministrazione per incompatibilità con le condizioni cliniche dei piccoli pazienti. In altri paesi esteri, invece, risulta che le regole siano diverse e che quindi le condizioni cliniche non escludono la possibilità di valutare la somministrazione della terapia genica tra le altre plausibili. A questo proposito la legge italiana prevede la possibilità di erogare in favore dei pazienti il sostegno economico pubblico per le cure all’estero, alla condizione che il centro estero di alta specializzazione presenti un protocollo terapeutico che dichiari la compatibilità della terapia con le condizioni cliniche e immunitarie del piccolo paziente. Chiarito ciò, sarà cura della Commissione mettere in contatto la Regione Puglia, le Asl di riferimento territoriale e il centro di alta specializzazione estero, affinché vengano chiariti tutti gli aspetti procedurali, così da assumere una decisione al più presto possibile”.

L’Aifa ha approvato la somministrazione del farmaco lo scorso marzo per bambini di peso fino a 13,5 chilogrammi (allargando lo spettro rispetto allo scorso anno). Paolo ne pesa 8, ma la presenza della tracheotomia esclude che lo si possa utilizzare per lui, perché nel suo caso il limite è di 6 chili. A ottobre compie 2 anni e anche per i medici statunitensi non si potrà più procedere alla terapia genica. “Anche da Boston avevano richiesto un contatto con la Regione – aggiunge la mamma di Paolo – ma questo non sembra sufficiente. Abbiamo finora raccolto 370 mila euro, ancora pochi. Attendiamo la prossima riunione, ma intanto il tempo passa”.