Lopalco e il farmaco da 2 milioni per Paolo, bimbo malato di Sma: "Rischioso e senza benefici, la politica fa danni"

“Quando la politica entra a gamba tesa nella prescrizione di un farmaco al di fuori delle sue indicazioni secondo scienza e coscienza può fare solo danni. Incrinare il sistema di regole che sostiene le terapie basate sulle evidenze scientifiche significa minare alla base la fiducia nell’intero servizio sanitario nazionale”. Pier Luigi Lopalco parla, anzi, scrive, e questa volta lo fa attraverso i social. Il dimissionario assessore regionale alla Salute ha pubblicato un lungo post presentato in "Scienza e coscienza" tornando sulla vicenda di Paolo Scavo, il bimbo di due anni di Valenzano affetto da Sma1 e tracheostomizzato, e la questione della terapia genica. È l’ultimo ritrovato nella lotta contro il progredire della malattia attraverso il farmaco Zolgensma, uno dei più costosi al mondo: all’incirca 2 milioni di euro.

Per il protocollo dell’agenzia del farmaco Aifa non può essere finanziato dal sistema sanitario nazionale italiano proprio per via della tracheostomia e il trattamento con le terapie attraverso la ventilazione e il farmaco Spinraza, a differenza dei bambini fino ai 13,5 chilogrammi di peso verso i quali il rapporto costi benefici è considerato migliore. Motivo per cui il governatore Michele Emiliano aveva rimandato la possibilità di messa a disposizione da parte della Regione del farmaco col nullaosta dell’Agenzia, che è arrivato parzialmente, solo previa prescrizione di un medico italiano che ora sembra esserci. La battaglia della famiglia supportata da alcuni politici, tra cui il presidente della Commissione bilancio del Consiglio regionale Fabiano Amati, per la somministrazione di quel farmaco al piccolo, è tra i motivi di rottura tra Lopalco e Emiliano. Non a caso l’assessore dimissionario torna sulla vicenda per rispondere alle critiche, tra queste quelle di Amati che nella giornata di giovedì 11 novembre, dopo l’intervista rilasciata da Lopalco a Repubblica (finora unico canale di informazione al quale il noto epidemiologo si è concesso) sottolineava proprio quella vicenda come passaggio critico nel rapporto con Emiliano.

“Che tristezza – aveva scritto Amati -, è disumano utilizzare una vicenda dolorosa e scaraventarla nel dibattito politico per giustificare dissidi, incomprensioni o dimissioni. L’obbligo di somministrare la terapia genica ai bimbi affetti da Sma è dettato dalla scienza giuridica, ossia dalla normativa. La legge dice che per la somministrazione del farmaco serve la prescrizione di uno specialista neuropsichiatra e non di un igienista impegnato nei talk show; prescrizione che nel caso del piccolo Paolo è arrivata. Su questo caso Emiliano e io pratichiamo dunque la scienza giuridica e non il politichese travestito con infondati tecnicismi”.Di qui la dettagliata spiegazione dei passaggi della vicenda umana, scientifica, medica e amministrativa.

“Del farmaco – scrive Lopalco - si è parlato molto negli scorsi mesi, avendo fatto scalpore il suo costo, di oltre due milioni di dollari. Ma, chiaramente, il problema non è il prezzo. Il fatto è che il farmaco ha dimostrato di essere efficace solo nelle fasi iniziali della malattia, cioè in bambini molto piccoli. Infatti, anche in Puglia, ad oggi è stato somministrato a bambini che si trovavano nelle condizioni indicate da Aifa, l’agenzia regolatoria italiana. Senza badare a spese, perché davanti alla salute dei bambini i bilanci si trova il modo di farli quadrare. Alla notizia della esistenza di un nuovo farmaco che potrebbe cambiare le speranze di vita dei propri figli, diverse famiglie hanno chiesto di avere accesso al farmaco, anche se non rientravano nelle indicazioni d’uso. A queste famiglie va tutta la mia vicinanza e comprensione”.

Poi il passaggio della dichiarazione che tratta i due casi concreti. “Per due di queste famiglie pugliesi si era aperta la possibilità di volare presso un ospedale americano – spiega Lopalco riferendosi alla raccolta fondi del piccolo Paolo per recarsi a Boston e seguire la cura nell’ospedale pediatrico - che avrebbe acconsentito alla somministrazione del farmaco anche se le condizioni cliniche dei bambini (la presenza di tracheostomia) indicavano una fase molto avanzata della malattia e quindi ne escludessero l’uso in base alle indicazioni degli enti regolatori.
Io stesso ho partecipato ad una audizione in Consiglio regionale a cui i colleghi americani hanno pazientemente accettato di partecipare. Nell’ospedale, al momento dell’audizione, erano stati trattati cinque bambini con quelle caratteristiche. Fra questi, nessun bambino americano, ma tutti provenienti dall’estero e finanziati con collette fatte sui social, visto che nessun governo rimborsa il farmaco a quelle condizioni. Alla mia domanda ai medici americani se avessero pubblicato i dati sugli effetti del farmaco in quei bambini, la risposta è stata “No”. Alla mia domanda se avessero osservato miglioramenti, la loro risposta è stata “No”. Solo in un bambino avevano registrato lievi miglioramenti ma solo riferiti dai genitori e non oggettivizzati da dati clinici. Nonostante queste premesse, i medici americani si dichiaravano comunque disponibili a somministrare il farmaco al di fuori di una sperimentazione, ma come “esperimento”. È infatti importante aggiungere che sono in corso nel mondo (anche nei centri italiani) continue sperimentazioni del farmaco in questione per verificare quanto si possa allargare l’indicazione d’uso. Ma in nessuna sperimentazione, al momento, accettano bambini tracheostomizzati perché il beneficio atteso in questo gruppo di pazienti è praticamente nullo”.

La ricostruzione arriva poi al mese di agosto, quando i tempi stringevano per a terapia negli Usa, visto che il protocollo dei medici di Boston poneva il tetto massimo di età per la somministrazione a due anni, che Paolo ha poi compiuto il primo ottobre. “A prescindere dalla possibilità di somministrare il farmaco all’estero – spiega ancora Lopalco -, gli uffici della Regione Puglia hanno comunque esplorato la possibilità di somministrare il farmaco in Italia. È stata infatti inviata al ministero della Salute ed ad Aifa una richiesta di chiarimenti in tal senso. La risposta di Aifa è stata chiarissima. Il Comitato Tecnico Scientifico ha dichiarato testualmente “un eventuale utilizzo di Zolgensma in pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia è da considerarsi compatibile con l’indicazione autorizzata dall’Ema, tuttavia, tenuto conto che i benefici attesi dalla suddetta terapia genica nei pazienti affetti da Sma1 con tracheostomia sono considerati pressoché assenti, e a fronte di rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata, la commissione tecnico scientifica dell’Agenzia ha ritenuto che non vi siano le condizioni per l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Ssn. Chiaramente Aifa – aggiunge ancora Lopalco - si esprime sulla rimborsabilità, in quanto nel nostro sistema per legge sono rimborsabili solo i farmaci di comprovata efficacia, ma il punto nodale è che “i benefici attesi sono pressoché assenti” e ci sono “rischi crescenti nei soggetti con malattia avanzata”. Il rapporto rischio/beneficio è dunque assente. Questo è il nodo della faccenda”.

Un nodo che ha portato allo scontro. In quei giorni, anche il direttore del dipartimento regionale alla Salute, Vito Montanaro, si era espresso in modo negativo verso l’assenso al nullaosta per il farmaco, così Emiliano, sotto la pressione dell’opinione pubblica e della famiglia disposta a tutto pur di provare una strada di speranza per il piccolo, ha proposto la soluzione con l’interlocuzione verso Aifa. “Nei giorni scorsi – racconta ancora Lopalco, facendo riferimento a uno dei responsabili del Bambin Gesù di Roma che hanno vagliato attentamente il caso le scorse settimane - un medico, in Italia, sotto le enormi pressioni del caso, si è detto disponibile a prescrivere il farmaco, dichiarando esplicitamente che è l’ultima volta che lo farà, per non creare un pericoloso precedente. Per fare questo, i genitori dovranno anche firmare un documento che va ben al di là di un consenso informato ma è una vera e propria liberatoria per ogni responsabilità legata agli eventi avversi prodotti dal farmaco dalla sospensione delle altre terapie in corso, necessaria per somministrare Zolgensma. Non essendo rimborsabile dal servizio sanitario regionale, il Governo regionale dovrà trovare un escamotage amministrativo per pagare le spese affrontate dalla famiglia per l’acquisto del farmaco. È una scelta politica nel merito della quale non entro. Tutta questa vicenda è molto triste e, purtroppo, già vista (Stamina docet). Il complesso sistema della regolamentazione di farmaci – conclude l’epidemiologo - non è, come afferma qualcuno, un impiccio burocratico, ma è l’unico sistema che possa tutelare il cittadino dall’abuso di terapie inutili o dannose”.