Paolo e la Sma, la famiglia attende l'ok del Bambin Gesù alla terapia genica: "Siamo fiduciosi"

Nessuna novità sostanziale, se non l’attesa di una risposta da parte dell’ospedale Bambin Gesù di Roma, che lo hanno visitato due settimane fa. La famiglia di Paolo Scavo, originaria i Valenzano, attende ancora il nullaosta di un medico per la somministrazione del Zolgensma, il farmaco per la terapia genica contro la Sma di tipo 1 di cui il piccolo, che ha compiuto il primo ottobre due anni, è affetto fin dalla nascita. Il farmaco è stato messo a disposizione dalla Regione Puglia, dopo un lungo periodo di discussione, confronto e pressione. Ha ottenuto anche una sorta di nullaosta da parte dell’agenzia del farmaco italiana Aifa. Ma per essere somministrato necessita della prescrizione di un medico che, finora, non c’è.

Il Zolgensma è l’ultimo ritrovato terapeutico, costa all’incirca 2 milioni di euro, quello che dà i migliori risultati dal punto di vista di arresto della malattia se non addirittura di miglioramento di alcune funzioni dei bambini. Ma ha delle controindicazioni, tra le quali l’abbassamento delle difese immunitarie. Dopo una lunga battaglia portata avanti da famiglie e medici l’Aifa lo ha autorizzato, ed è gratuito, per i bimbi fino a 13,5 chilogrammi di peso. Paolo rientra nel parametro ma la particolarità del suo caso di Paolo, come quello di Marco di San Ferdinando di Puglia, più piccolo di qualche mese, e altri bambini, sta nell’essere stato già curato con lo Spinraza e sottoposto a tracheostomia. Caso per cui non è prevista nel protocollo la somministrazione. Dopo la raccolta fondi per permettergli la terapia all’ospedale di Boston dove fino ai due anni i medici la eseguono, la Regione attraverso il governatore Emiliano aveva deciso di mettere a disposizione gratuitamente il farmaco ma solo previa autorizzazione di Aifa e medici. Manca la seconda. “Attendiamo con fiducia – racconta Francesca Molinari, la mamma di Paolo – i medici del Bambin Gesù hanno voluto confrontarsi con quelli di Bari per valutare. Ci hanno avvertiti delle possibili controindicazioni ma noi ne eravamo a conoscenza. Speriamo che la situazione si sblocchi a più presto”.