Paolo e la Sma, speranza per la cura genica a Boston: primo via libera in Regione, manca solo l'ok della Giunta

“Attendiamo l’ultimo atto, poi potremo partire per Boston”. Francesca Molinari è ottimista, ma prudente. Fino a che la Giunta regionale presieduta dal presidente Michele Emiliano non avrà rilasciato l’ultimo nullaosta non potrà dire di aver vinto la propria battaglia per il futuro di Paolo Scavo, il suo bambino.

Affetto da Sma 1 il primo ottobre compirà due anni. Entro quella data, stando ai protocolli adottati negli Stati Uniti, dovrà sottoporsi alla terapia col farmaco Zolgensma per i progressi contro l’incedere della malattia, più efficace rispetto allo Spinraza, altro farmaco che ha allungato la speranza di vita dei piccoli pazienti che prevede però l’utilizzo della tracheostomia. Proprio la presenza del supporto ha escluso finora che il piccolo Paolo, come altri bimbi della regione affetti dalla patologia rara, potesse essere sottoposto alla terapia genica, non essendo prevista dall’Aifa (Agenzia italiana per il farmaco). Negli Stati Uniti, sì. E dopo una campagna costante, supportata dai canali social e dalla raccolta fondi che ha superato quota 500 mila euro, e una serie di consulti e confronti tra i medici statunitensi e quelli italiani, la commissione Salute del Consiglio regionale ha dato il via libera alla somministrazione. Servono 2 milioni e 200 mila euro per il costo del farmaco e la terapia, però, che l’ente, dopo l’assenso atteso dalla Giunta, dovrebbe coprire come avviene per le altre terapie finora somministrate col Zolgensma. Un nullaosta che dovrebbe arrivare nel volgere di pochi giorni, visto le tempistiche, dopo l’incontro in videoconferenza tra l’assessore regionale alla Salute. Pier Luigi Lopalco, il direttore del dipartimento di Prevenzione, Vito Montanaro e due medici della struttura.

“La III commissione, presieduta da Mauro Vizzino –si legge nel comunicato della Regione - su richiesta del presidente Fabiano Amati ha ascoltato i professori Darras e Graham del Boston Children’s Hospital allo scopo di verificare la fattibilità della somministrazione della terapia genica Zolgensma a due bimbi pugliesi, Paolo e Marco, nel suddetto ospedale. All’incontro hanno partecipato l’assessore alla sanità Pierluigi Lopalco ed il direttore del dipartimento salute, Vito Montanaro. Amati ha domandato ai convenuti se le condizioni cliniche attuali di Paolo e Marco consentano di poter somministrare la terapia genica. Questo, considerando la condizione sanitaria di tracheostomizzati dei due bimbi. Come è noto, in Italia non è possibile erogare questo trattamento in presenza di queste condizioni sanitarie.  I due professori hanno spiegato che con questa terapia sono stati già trattati cinque bambini nelle stesse condizioni di Paolo e Marco. Quindi si potrebbe aprire una ipotesi di terapia in America per i due piccoli pugliesi, i quali comunque, secondo quanto riferito dai medici alle famiglie, hanno uno stato molto avanzato di Sma e sono molto deboli. Sull’esito della terapia, come si può immaginare, non ci possono essere garanzie sottoscritte al 100 per cento. I due professori hanno affermato però che, nonostante i rischi, i risultati ottenuti finora sono molto soddisfacenti”.

Marco è un bimbo di San Ferdinando di Puglia che si trova nella medesima condizione. I medici hanno infatti garantito che non ci siano rischi per la vita del piccolo e che i risultati finora per una terapia comunque ancora in fase di studio e sperimentazione sono stati soddisfacenti.

“Difficilmente – racconta ancora la mamma – Paolo potrà nei primi anni liberarsi della tracheo, ma i medici hanno assicurato che potrà utilizzarla sempre meno, dandogli e dandoci più libertà di movimento e offrendogli miglioramenti vistosi nell’utilizzo del corpo. Anche Melissa, la bimba di Monopoli nella stessa situazione, ne ha avuto giovamento. Ringraziamo il presidente della Commissione Bilancio Fabiano Amati – ripete dopo aver scritto sui social - promotore dell’iniziativa, il presidente della commissione Sanità Mauro Vizzino che con la sua disponibilità ha permesso l’incontro, tutti i consiglieri di maggioranza ed opposizione della commissione Sanità per essere stati presenti all’incontro in un’assemblea straordinaria e all’assessore Pier Luigi Lopalco e al direttore del dipartimento salute Vito Montanaro per aver preso parte alla discussione ascoltando i medici di Boston. Siamo fiduciosi che adesso il presidente della regione Michele Emiliano e tutto il consiglio regionale si impegnino a far partire al più presto Paolo così che lui possa finalmente avere una speranza di una vita migliore”.